□ 記者 魏然

“中國目前約有2000萬罕見病患者，每年新增患者超過20萬人，建立多層次的罕見病醫(yī)療、藥品和社會保障機制十分必要?！比珖f(xié)委員、山東大學齊魯醫(yī)院血液科主任彭軍說，讓罕見病患者得到更好的診療和保障，是他多年來一直思考的問題。

血液科是罕見病較多的科室，堅守臨床29年，彭軍接診過很多罕見病患者。由于多數(shù)罕見病是遺傳性疾病，要靠基因檢查確診，而且發(fā)病人數(shù)很少，目前能夠診斷、成體系治療的醫(yī)療中心非常少，多數(shù)基層醫(yī)院缺乏相應(yīng)的診治能力，罕見病患者往往經(jīng)多方診治、輾轉(zhuǎn)多地才能確診。因此彭軍希望，以國家罕見病診療中心為核心，結(jié)合各省常見的罕見病病種，組建專業(yè)的人才隊伍，打造以診療、教學、科研為一體的省級罕見病診療中心，使患者不出省就能得到更加專業(yè)的治療。

“每個小群體都不應(yīng)該被放棄?！痹?021年醫(yī)保談判中，脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液從70萬/針降至3.3萬/針，“靈魂砍價”使得SMA等罕見病受到廣泛關(guān)注。

“這非常振奮人心?！迸碥娬f，近年來國家越來越重視罕見病診療，不少罕見病藥品被納入醫(yī)保，極大減輕了患者的看病負擔。“但依然有很多罕見病治療用藥非常昂貴，比如我們血液科用來治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的一種特效藥，尚未納入醫(yī)保，病人一年花費達160萬元左右，高值罕見病藥品進入醫(yī)保需要走的路更加漫長?！迸碥娬J為，保障罕見病用藥，不能只靠醫(yī)保準入，需要多方力量加入，構(gòu)筑多層次的用藥保障體系。

因此今年兩會，彭軍在多年臨床經(jīng)驗基礎(chǔ)上，經(jīng)過多方調(diào)研，精心撰寫了提案，準備在充分發(fā)揮基本醫(yī)?；A(chǔ)性保障作用、加強普惠型商業(yè)健康保險對罕見病的保障、探索建立罕見病保障專項基金等方面提出建議，多方共同努力提高罕見病保障水平。

“就在幾天前的2月19日，中華醫(yī)學會罕見病分會成立了?！弊鳛樯綎|省罕見疾病防治協(xié)會血友病分會首屆委員會副主任委員，彭軍相信這會對罕見病診療起到很大推動作用，“我將和醫(yī)藥衛(wèi)生界的委員們一起探討共同完善，為推動建立罕見病多層次保障體系貢獻力量?！迸碥娬f。